患者如何参与罕见病药物研发？｜大会报名中
过去一年，“患者参与药物研发”随着Menkes徐伟、ALS蔡磊等热点事件的出现，越来越多的罕见病患者和家属受到影响与鼓舞。病痛挑战基金会在一线服务大家的过程中，发现对于患者和患者组织如何建立对药物研发的合理预期、安全有效参与，如何在药物研发不同阶段充分发挥患者组织的专业作用等，各方还有许多问题与困惑未被解决。
因此，本届罕见病合作交流会开设三场论坛，围绕“患者参与药物研发”层层递进：
政策趋势解读
一面是政策的思考与温度，一面是罕见病医生与患者的期待与困惑。论坛一【研发趋势】罕见病药物研发引进政策进展与当前需求，将解读我国现有政策，结合行业趋势和患者需求，探讨如何建设更有利于患者参与药物研发的环境。
行业常识构建
患者的迫切心情、强大行动力与研究者的科研成就、宏图壮志，能碰撞出怎样的火花？这取决于对过程的精准把控。论坛四【研发参与】罕见病药物研发与患者参与的风险管理，将分析现有的研究者发起临床实验和药物临床的实际过程中的风险，聚焦患者参与药物研发的行业常识构建。
患者参与路径
【互动工作坊一】罕见病药物全生命周期的患者参与，将邀请患者组织分享实际案例，参会者一同讨论，提出专业工具和切实方法，为患者组织的专业化参与药物研发进行精准分析与赋能。
论坛一嘉宾
冯岚
中国医药创新促进会秘书长
先后任职国家食品药品监督管理局信息中心，曾任《中国新药杂志》有限公司总经理，2008年参与建立中国药学会医药政策研究中心。兼任中国罕见病联盟副秘书长，北京大学光华管理学院健康协会副秘书长，中国工业经济联合会理事，白求恩医科大学北京校友会副会长；发改委价格成本调查中心咨询专家。
冯岚女士在企业管理、媒体运营、医药与卫生政策研究等方面拥有多年经验。毕业于吉林大学白求恩医学部，并在北京大学光华管理学院取得高级工商管理（EMBA）硕士学位。
丁洁
北京大学第一医院教授
擅长儿童肾脏疾病研究与诊治；遗传性肾脏疾病的临床诊治、基因诊断以及机制研究；肾病综合征蛋白尿发生机制的研究。
刘鑫
北京协和医院药剂科临床药学组组长
北京协和医院药剂科主管药师、临床药学组组长、中组部第七批医疗人才“组团式”援藏成员、北京药师协会治疗药物监测药师分会委员、北京药学会药品临床综合评价专业委员会委员，《罕见病研究》杂志第一届青年编委、《BMJ Quality & Safety中文版》青年编委、第一作者SCI文章十余篇，核心期刊十余篇。承担中央高校基本科研业务费重点项目2项，国家重点实验室开放课题2项，北京协和医院青年基金1项，参编书籍3部。
顾卫红
中日友好医院神经科研究员、临床遗传医师
中日友好医院神经科研究员、神经内科医师 、临床遗传医师；中文人类表型标准用语（CHPO）工作组总协调人。长期从事罕见病/遗传病临床诊疗、基因分析、遗传咨询、医学术语库/知识库/数据库/病例库建设、科学普及和患者支持、相关行业连接等。目前担任中国医师协会神经内科医师分会神经遗传专业委员会副主任委员，中国临床案例成果数据库学术委员会罕见病学组副组长，北京医学会帕金森病与运动障碍分会常务委员，北京医学会遗传学分会委员，中华神经科杂志编委等。
肖申
前美国食品药物监督管理局(FDA)高级审评员
现任思路迪医药公司首席医学官，负责公司的新药临床开发，和全球药物注册工作。曾在美国食品、药物监督管理局（FDA)担任临床高级审评员负责心、肾、血管疾病新药的临床审评。 在近 20 年的 FDA工作生涯中,负责审评了数百个新药开发 的各个阶 段；审批了十几个新药的上市工作。加入 FDA 之前，曾做为内科临床医生，博士研究助理，和博士后有十 多年的临床工作和实验室研究经验包括各类普通内科疾病诊治，细胞信号传导的研究等。除了曾获国家科技进步三等奖一项，全军科技进步二等奖一项外，还获得 FDA，美国生理协会, 国际肾脏病协会, 日本透析和人工脏器协会的多项奖励。
王东
Dravet综合征自然病史研究项目协调人
Dravet综合征患儿舅舅，Dravet综合征自然病史研究项目协调人，北京大学医学部药物化学硕士。曾在真实世界临床研究数据公司任医学总监，负责多个单病种数据库的建立、管理，与临床科室合作制定研究方案，并对科室积累的临床数据进行回顾性分析。目前在跨国药企任新产品开发经理，负责内外部管线的商业化价值评估。
王奕鸥
瓷娃娃罕见病关爱中心、病痛挑战基金会创始人
罕见病人士，山东省济南市政协委员，长江商学院EMBA。十余年来一直致力于推动罕见病问题解决和罕见病社会认知的进步。2008年，开创瓷娃娃，提高了罕见病、国际罕见病日在中国的公众认知。募集上亿元资金，帮助罕见病群体五万余人。2014年带领瓷娃娃团队与新浪微博共同将“冰桶挑战”成功策划并落地中国。2016年，与南都公益基金会共同发起成立了病痛挑战基金会，为罕见病领域搭建平台，探索通过跨界、创新、联合的方式撬动复杂的罕见病问题解决。
论坛四嘉宾
毛冬蕾
研发客联合创始人、主编
临床研究促进公益基金副主编。2014年与媒体同行共同创立研发客，研发客目前已经成为中国医药行业权威的多元化平台，包括全媒体资讯、研究院、行业峰会和传播咨询培训等。我们的关注领域贯穿整个药物的生命周期，从科学转化、药物早期研究到临床开发、商业化定价，以及市场准入策略、公关传播策略等。
李树婷
临床研究促进公益基金秘书长
原中国医学科学院肿瘤医院GCP中心办公室副主任，伦理委员会秘书，现任安徽医科大学济民肿瘤医院副院长，DIA中国SMO协作组名誉理事长，DIA 中国顾问委员会委员等1996年开始从事GCP和伦理委员会工作，审查抗肿瘤新药临床试验方案千余项，参与创新药方案设计百余项；作为中国GCP联盟主要负责人牵头开展了试验药物中心化管理项目并获得成功；2014年作为理事长发起并成立了DIA 中国SMO协作组即“中国CRC之家”；2017年作为临床试验促进公益基金项目负责人开展患者群体科普宣传工作。2014年获得中华医学会科技进步成果一等奖，中国药学会科技一等奖，华夏医学科技一等奖等，发表专业论文多篇。
褚红玲
北京大学第三医院临床流行病学研究中心助理研究员
临床研究方法学博士，工作于北京大学第三医院临床流行病学研究中心。美国密歇根大学访问学者，国际混合方法研究学会中国分会秘书。研究方向：临床研究设计与实施、临床研究质量管理、患者参与、定性和混合研究方法。任STAR指南评级专业委员会康复医学专科副主任委员，北京健康促进会医药经济与综合评价专家委员会委员。主译书籍《定性研究在随机对照试验中的应用指南》、《混合方法研究实践手册—设计，实施和发表》。主持参与多项研究，目前特别关注患者参与药物研发的实施，正在开展一项患者参与药物研发的环境扫描研究。
梅昀
药物临床试验受试者隐私保护广东共识组代表
曾于美国亚利桑那大学医学中心任研究员，后就职于基因泰克（南旧金山）早期临床研发部门（Genentech Research and Early Development，gRED)部门从事数据分析与统计工作，回国后加入医渡科技任高级数据科学家。有8年的药物研发与临床试验相关数据分析经验，专注于医院数据整合与应用的架构设计和算法优化，探索医疗大数据的深度应用。
张伟
中国药品监督管理研究会会长
1982年获得理学学士学位，2006年获得高级管理人员（EMBA）工商硕士学位。历任北京市药品检验所检验员、化学室副主任、所长助理、副所长、北京市卫生局药政处到副处长、北京市药品检验所所长、北京市药品监督管理局副局长、国家药品监督管理局药品注册司司长、国家药典委员会秘书长。
袁纳纳
袖珍人之家发起人
生长发育障碍群体的权益倡导者，互联网医疗打假公益联盟成员，亚太残障女性组织网络成员。关注残障、罕见病和女性／社会福利议题，2014年生长发育障碍群体的常用药物绒毛膜促性腺激素HCG停产，联合伙伴组织，通过当面递交建议信、徒步等方式，令已停产的药物绒毛膜促性腺激素6个月时间内恢复生产，及时解决了患者的“药荒”难题；2016年代表互联网医疗打假公益联盟，入选2016年十大残障权利事件当事人。2023年联合10家患者组织，推动“救命药”价格回归合理定价，解决了患者“醋酸氢化可的松”的药物短缺问题，从制度上保障了药物可及。
互动工作坊一嘉宾
程增江
同写意论坛发起人、中国生物制药创新链盟发起人
同写意论坛发起人，科贝源（北京）生物医药科技有限公司董事长。曾任四环医药控股集团研发总监等职。苏州工业园区第十四届第一批科技领军人才。任中国医药企业管理协会新药研发与注册专委会主任。苏州百拓生物创业导师，Merck中国创新中心导师。招商银行特聘专家，深圳市坪山区顾问，苏州吴中生物医药产业园特别顾问，中国医药城科研发展顾问。成都高新区招商大使。
2004年10月创立同写意论坛，2012年发起创立同写意新药英才俱乐部。作为汇集全球顶级新药研发智慧的思想交流与价值分享平台，同写意在中美多地成功举办大型会议活动百余期，已成为中国最具影响力的生物医药研发创新论坛品牌之一。
严卫丽
流行病学与卫生统计学教授、研究员
中共党员，流行病学与卫生统计学教授、研究员，复旦大学&中国医学科学院博士生导师。主持国家儿童医学中心（复旦儿科）临床研究方法学平台工作，临床试验中心（CTU）主任。
研究方向：生命早期暴露与儿童疾病病因和一级预防策略和RCT统计支持。领导上海孕前亲子队列（SPCC）研究，主持国家自然科学基金4项，参与多项科技部重点研发专项。国内外学术期刊Ann Intn Med, Diabetes Care 等发表论文百余篇。《中华流行病学杂志》、《中国循证儿科杂志》等核心杂志编委。
杨悦
国家药品监督管理局创新药物研究与评价重点实验室主任
清华大学药学院研究员，博士生导师。国家药品监督管理局创新药物研究与评价重点实验室主任。国家高端智库清华大学国家治理与全球治理研究院 研究员。主要从事药事法规与药品政策、监管科学研究。
韩晟
北京大学医药管理国际研究中心研究员、学术部主任
中国初级卫生保健基金会合理用药公益基金 秘书长；中国研究型医院学会药物经济学专委会秘书长；中国药学会药物经济学专委会委员；北京生物制品研究会副会长；北京健康促进会医药经济与综合评价专委会主任委员；北京康复医学会医疗技术评估与标准委员会副主任委员；广东医药价格协会药品价格评估专委会副主任委员；国家抗肿瘤药物临床应用专家委员会委员。
廖淑茹
精鼎医药项目领导总监
精鼎医药亚太生物技术的项目管理部总监，负责为亚太生物技术客户统筹全球新药开发临床策略与执行, 尤其是中国及其他亚太生技跨国出海战略运营。在制药研发已有超过20年经验， 在加入精鼎前曾服务于大型跨国制药公司市场准入与临床项目执行， 美国生技制药公司临床项目设计撰写， 及跨国临床研究服务公司临床研究项目管理统筹。管理经验横跨全球超过20国家，包含临床一二期，大型全球三期，上市后四期试验， 并领导团队成功通过美国FDA， 欧盟EMA, 及各国药监单位监查， 协助客户顺利取得新药上市药证。
敬礼
RDPAC合规负责人
哲学博士和法律博士。曾在美国和国内从事律师工作。后来在外企从事法务和合规工作，在若干家欧美医疗器械和制药公司担任过中国法务和/或合规负责人职务。目前在RDPAC（中国外商投资企业协会药品研制和开发工作委员会）任合规负责人。
刘晖
腹膜假黏瘤互助联盟发起人
腹膜假黏瘤PMP患者家属，创建了PMP互助联盟公益网站，一直致力于PMP患者组织建设；历经十余年，创建的PMP互助联盟已成为病人及家属群体与政府、医疗机构间的桥梁；并不断努力推动PMP罕见病社会认知的提升和疾病治疗的进步。
刘金柱
北京蝴蝶结结节性硬化症罕见病关爱中心会长、中心主任
中国医疗保健国际交流促进会遗传与发育疾病学分会委员，中国社会工作联合会医务社工专委会委员，中国残疾人残疾人康复协会罕见病康复专业委员会副主任委员，中国罕见病发展网络执委，中国儿童救助基金会志愿者，华夏志愿者特约观察员。
王芳
泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心负责人
神经纤维瘤病一型患者，2016年开始关注神经纤维瘤病群体，并联合NF病友、家属共同发起泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心。为NF群体提供医疗资源、社会融入，公众宣传，政策倡导等方面呼吁。中心于2019年7月在深圳市民政局正式注册！
王军
戈谢病关爱中心负责人
戈谢病患者家属、山西壹心公益发展中心理事长。2015年-至今一直从事戈谢病方面工作，致力于推动戈谢病患者群体、医学专业人员、医药企业和政府部门等各相关方的交流与合作，加强社会公众对戈谢病的了解，推动保障戈谢病患者群体合法权益相关制度、政策的完善。近年来连续五年组织全国戈谢病病友大会。
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联合传播伙伴
感谢广大罕见病组织对本届大会的传播支持，以下联合传播伙伴排名不分先后，下滑即可浏览全部名单，持续更新中：
aHUS China爱和适之家
CAH成长之路
CAH和AHC互助交流中心
ITP家园血小板病友之家
LSM互助会
MMA和PA之家
NMO上海之家
PID加油宝贝关爱中心
SCN8A关爱之家
北京CAH互助之家
北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心
北京白兰鸽白塞病罕见病关爱中心
北京东方丝雨渐冻人罕见病关爱中心
北京蝴蝶结结节性硬化症罕见病关爱中心
北京企鹅之家小脑萎缩症病患关爱中心
北京市东城区袖珍人之家
北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心
北京正宇粘多糖罕见病关爱中心
北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心
蚕宝儿LNS罕见病关爱之家
成都紫贝壳公益服务中心
垂体瘤GH病友会
瓷娃娃罕见病关爱中心
低磷性佝偻病患者关爱之家
低视力联盟
法布雷病友会
腹膜假性黏液瘤互助联盟
戈谢病友会
骨力（FD/MAS)关爱中心
广州爱之翼DMD互助关爱会
广州市缘爱行社会工作服务中心
罕见青少年互助之家
觉主家发作性睡病关爱中心
肯尼迪罕见病关爱中心
蓝梅淋巴管肌瘤罕见病关爱中心
老K之家
亮点连接罕见病关爱之家
颅咽管之家
南京挚爱罕见病儿童关爱中心
你并不孤单FSHD患者关爱组织
尿素循环障碍之家
庞贝氏罕见病关爱中心
泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心
疱病之家
皮质醇增多症联盟
千里行CMT互助之家
陕西四叶草公益中心
上海德博蝴蝶宝贝关爱中心
上海蒲公英渐冻人罕见病关爱中心
上海浦东风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心
深圳市安安雷特罕见病研究所
深圳市冻力宝贝进行性肌营养不良症关爱中心
神母阳光家园
特纳之家
天津合众罕见病关爱帮扶中心
天使综合征之家
同呼吸罕见病患者帮扶中心
铜娃娃罕见病关爱中心
脱髓鞘病友家园
武汉市东西湖区血友之家罕见病助残关爱中心
武汉市同馨肝豆病患信息服务中心
雪莲花HDLS关爱中心
月亮孩子之家
月亮家庭着色性干皮病关爱中心
浙江小胖威利罕见病关爱中心
中国尼曼匹克关爱中心
卓蔚宝贝支持中心
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